Hva er Actimmune®?

September 18  by Eliza

Actimmune® er en bioengineered protein godkjent av FDA for behandling av visse sykdommer. Proteinet, en form av interferon gamma, påvirker immunsystemet. Den brukes til å behandle kronisk granulomatøs sykdom (CGD), spesielt alvorlige infeksjoner som oppstår som et resultat av denne sykdommen. Actimmune® også er godkjent for behandling av ondartet osteopetrose. Behandlingen skjer ofte i forbindelse med antibiotika.

CGD er en autoimmun tilstand der visse immunceller, som kalles fagocytter, ikke fungerer på riktig måte. En arvelig lidelse, det vanligvis diagnostisert er tidlig, med om lag 75 prosent av tilfellene diagnostisert før pasienten blir fem år gammel. På grunn av den underliggende feil i immunsystemet, de som er rammet av denne tilstanden lider av tilbakevendende bakterielle og soppinfeksjoner. Disse tilbakevendende infeksjoner resultere i kroniske granulomer, eller områder av betennelse, i berørte områder, som ofte inkluderer lungene og milten. Actimmune® kan brukes til å behandle både voksne og barn som lider av denne lidelsen.

CGD synes å være mer vanlig hos menn enn hos kvinner. Når sykdommen først ble oppdaget, de fleste pasientene døde i barndommen. Selv med moderne medisin og bruk av Actimmune®, har en tendens til å være høy dødelighet. Mens mange flere pasienter lever til voksenlivet nå enn i tidligere år, mange fortsatt gi etter for sykdommen før du slår 30.

Først beskrevet av leger i 1904, er osteopetrose en arvelig lidelse der bein er begge svært tett og unormalt sprø. Dette skjer fordi gamle beinceller ikke er riktig reabsorberes som ny benvev fortsetter å bli opprettet. Selv milde tilfeller produserer noen symptomer, kan mer alvorlige tilfeller kan føre til økt hyppighet av infeksjoner på grunn av en reduksjon i størrelsen på benmargen. Osteopetrose kan også føre til hemmet vekst og blindhet, døvhet eller noen former for lammelse hvis nervene er komprimert av de unormalt tette bein.

Godartet osteopetrose vanligvis er diagnostisert hos voksne, men en annen form, kalt ondartet osteopetrose, er tydelig i barndommen, eller kort tid etter fødselen. Symptomer inkluderer lett brukket bein samt anemi, blindhet og døvhet. Ondartet osteopetrose må behandles med benmargstransplantasjon for å forhindre tidlig død.

En benmargstransplantasjon er den eneste kjente kur for osteopetrose, selv Actimmune® har vist seg å forsinke progresjon av sykdommen. Bremse sykdommen kan være spesielt viktig i tilfeller av ondartet osteopetrose, fordi det kan ta tid å finne en passende donor for en benmargstransplantasjon. Andre rusmidler også har vist en avtagende effekt på osteopetrose, men Actimmune® var det første stoffet med FDA-godkjenning for denne behandlingen.