Hva er enzymerstatningsbehandling?

November 7  by Eliza

Enzymerstatningsterapi er en type av behandling for en rekke sykdommer. Navnet er ganske klart: enzymer er innført i kroppen kunstig for å kompensere for en viss mangel. Enzymerstatningsterapi anvendes som en behandling for Gauchers sykdom, Fabrys sykdom, Glykogen lagringssykdom type II, cystisk fibrose og andre. Vanligvis må nye enzymer injiseres regelmessig for terapi for å fungere.

Et enzym er et protein som brukes av kroppen til å katalysere, eller gjøre mulig en bestemt kjemisk reaksjon. Enzymer har en eller flere bindingsseter som er satt opp for å motta en bestemt type molekyl og utføre noen form for drift på det. For eksempel, er det mange forskjellige enzymer i spytt som er strukturert slik at de kan brytes ned mat.

Dersom legemet ikke har nok av en viss type enzym, hvor enzymet som er reaksjons ansvarlig kan ikke finne sted ved en passende hastighet. Den vanligste måten for en enzym-mangel forekommer, er gjennom en genetisk mutasjon. Noen, men ikke alle, kan genetiske mutasjoner endre strukturen til proteinet som blir uttrykt fra det muterte genet. Hvis dette skjer, kan legemet være produsere et enzym, men ikke en som bevirker den nødvendige reaksjonen. Det er der enzymerstatningsterapi kommer inn.

Enzymerstatningsbehandling introduserer vanligvis omtrent samme enzymet som mangler i kroppen fra utsiden. For eksempel er Gauchers sykdom forårsakes av en mangel på glukocerebrosidase, et enzym som spiller en viktig rolle i kroppens metabolisme. Sykdommen kan behandles med injeksjoner av imiglukerase, en syntetisk analog produsert av Genzyme.

En annen type av enzymerstatningsterapi introduserer enzymer som er blitt mangel av en annen grunn. Cystisk fibrose er forårsaket av kroppens manglende evne til å produsere et bestemt protein som er viktig for funksjonen av cellemembraner. Sykdommen kan ikke helbredes ved ganske enkelt å injisere dette proteinet inn i legemet; det ikke ville fungere fullstendig.

Enzymerstatningsterapi, men kan korrigere et symptom på cystisk fibrose. Sykdommen fører til problemer med bukspyttkjertelen kanaler, som hindrer enzymer fra å komme inn i mage-tarmkanalen for å fordøye mat. Enzymerstatningsterapi kan introdusere en rekke fordøyelsesenzymer for å korrigere denne sekundære problem.

Enzymerstatningsterapi er en relativt ny type behandling. Som mer blir oppdaget om genomet og om den cellulære funksjon av proteiner, nye former for enzymerstatningsterapi er sannsynlig å dukke opp. Denne behandling er kostbar, men siden det ikke krever ekstern syntese av proteiner, og er nødvendigvis kontinuerlig. I den naturlige løpet av operasjoner, proteiner fornedre og er gjengitt. Normalt degradering hjelper organismen til å regulere seg selv, men for enzymerstatningsterapi, er implikasjonen at ferske injeksjoner av enzymet trengs nesten hver uke.

  • Enzymerstatningsterapi kan introdusere en rekke fordøyelsesenzymer som korrigerer et sekundært problem med cystisk fibrose.