Hva er fordeler og ulemper ved Gene Therapy for hemofili?

April 23  by Eliza

Ved hjelp av genterapi for hemofili behandling er på mange måter et lovende alternativ, men den har også noen ulemper. På pro side, er hemofili en ideell genetisk lidelse å behandle på denne måte, da det oppstår på grunn av en enkelt genetisk defekt. Denne type behandling kan betraktes som vellykket selv om det resulterer i bare minimal økning av koagulasjonsfaktorer i blodet, da dette er fremdeles en enorm fordel for pasientene. På con side, har resultater i kliniske studier med humane testpersoner vært inkonsekvent. Det er også en risiko for at pasientens kropp vil utvikle antistoffer til virale vektorer som brukes til å levere genetisk materiale i cellene.

En av de viktigste argumenter for genterapi for hemofili er måten sykdommen oppstår. I form av en genetisk lidelse, er det ganske enkelt, forårsaket av en kjent genetisk defekt som begrenser kroppens evne til å generere koagulasjonsfaktorer i blodet. I motsetning til andre genetiske sykdommer som kan involvere en rekke defekter, er hemofili relativt lett å målrette for genterapi.

En annen grunn til at genterapi for hemofili er så lovende er at selv minimal suksess fra fremgangsmåten kan innebære betydelig forbedring i livskvalitet for pasientene. I noen tester, har behandlingen førte til en svak økning i koagulasjonsfaktorer i blodet, godt under det normale, men tiden det tok for faget blod å koagulere sunket betraktelig. Folk som ser slike forbedringer kan være i stand til å gå lange perioder uten supplerende infusjoner av koagulasjonsfaktorer.

Genterapi for hemofili er ikke alle positive, men som resultatet av en slik behandling er ganske ujevn. Mange studier gjort på dyr har blitt gjort, ofte med gode resultater, men som ikke har oversatt til lignende resultater hos mennesker. Ulike metoder for levering via ulike typer av virale vektorer, samt varierende doser, har ført til blandede resultater, med en konsekvent vellykket behandlingsmetode fortsatt beviser unnvikende.

Fremgangsmåte for behandling er en annen con når det gjelder genterapi for hemofili. For å få det genetiske materialet til cellene, er det nødvendig å feste den til virus, som deretter injiseres inn i kroppen slik at de kan invadere disse cellene. I noen tilfeller kan dette utløse en immunrespons hos pasienten. Hans eller hennes kropp kan da produsere antistoffer som ødelegger virus, stopper behandlingen oppstår.