Hva er Gene Therapy vektorer?

September 6  by Eliza

Genterapi vektorer, også kjent som genoverføring vektorer eller virale vektorer, er mekanismen som et sunt gen settes inn i en persons € ™ s normal deoksyribonukleinsyre (DNA) tråden. Vanligvis genterapi vektorer er virus som er blitt modifisert for å bære humane gener. I 2011, er vitenskapen om genterapi fortsatt i en tidlig fase, selv om mange leger håper at det en dag kan være i stand til å løse mange ulike typer genetiske forhold.

Det finnes en rekke forskjellige typer av virus som benyttes i genterapi. Noen av de mer vanlige typer er adeno-assosiert virus, herpes simplex virus, retrovirus og adenovirus. Hver av disse typer virus påvirker forskjellige typer av celler, noe som betyr at de er brukt i genterapi for å målrette forskjellige lidelser. Adenoassosiert virus, for eksempel, er laget for å legge til kromosom 19, mens herpes simplex virus single ut nevroner.

Virus som har blitt modifisert til å bli genterapi vektorer er ikke den samme versjon av viruset som forårsaker skade på mennesker. Det genetiske materiale i disse modifiserte virus er blitt erstattet med friske humane gener som kan gi en kur for en medisinsk tilstand. En modifisert herpes-simplex-virus som brukes i genterapi kan ikke føre til herpes, fordi det genetiske materialet som forårsaker herpes har blitt fjernet fra viruset.

Alle virus brukt som genterapi vektorer må være i stand til å replikere DNA, og ikke bare ribonukleinsyre (RNA), fordi RNA ikke kan brukes for å erstatte en skadet del av human DNA. Bortsett fra virus, er det noen andre måter som leger kan sette inn sunn DNA inn i en patientâ € ™ s celler. En ikke-virus form av genterapi vektor er et lipid eller fett. Lipidet går inn i en målcelle, hvor det frigjør sunn DNA for å behandle sykdommen. Det er også mulig å feste sunn DNA til et annet molekyl som normalt ville gå inn i en målcelle.

Mens det er mulig å sette inn frisk DNA direkte inn i målceller, er denne tilnærmingen ikke så praktisk som ved hjelp av virus som genterapi vektorer. Innsetting av DNA direkte inn i målceller krever en stor mengde av DNA, fordi den friske DNA ikke vil bli replikert slik det er i løpet av levetiden av det modifiserte virus. I tillegg, kan bare visse typer celler mottar DNA ved bruk av molekyler eller lipider.

  • DNA.